La recherche expliquée

Environ 2 000 articles en lien avec la recherche en SP sont publiés chaque année, ce qui représente à peu près sept comptes rendus d'étude par jour.
Il arrive souvent que les résultats scientifiques d'une étude semblent contraires à ceux d'une autre. Comment expliquer ces divergences? L'information qui suit vous aidera à placer dans leur contexte les données qui vous sont fournies.

La crédibilité et la solidité scientifiques d'une étude reposent sur de nombreux facteurs : le type de l'étude, le degré de compétence des chercheurs, les méthodes d'analyse statistique employées ainsi que la rigueur et la qualité de l'examen des résultats effectué par un comité externe indépendant.

Phase de l'étude fondamentale.

De nombreuses hypothèses sur des traitements éventuels de la SP prennent naissance en laboratoire. Elles sont d'abord évaluées de manière fondamentale, c'est-à-dire à l'aide de cellules, de cultures et d'un modèle animal de la SP, appelé encéphalomyélite allergique expérimentale (EAE), induit chez des souris de laboratoire. Ce type d'étude permet de procéder à une première évaluation des bienfaits possibles d'un traitement, de son innocuité et de ses risques. Si les résultats sont prometteurs, l'étude sera approfondie, et elle pourrait aboutir à la mise en place d'essais cliniques.

Essai clinique

Un essai clinique est une étude destinée à mettre à l'épreuve un traitement ou à en étudier les effets chez l'être humain. Il a pour but d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement en question. Chaque phase de la recherche clinique est assujettie à un protocole et a un but précis. L'information ainsi recueillie constitue un premier bagage de connaissances sur le nouveau traitement et sert de base aux phases subséquentes de la recherche. Apprenez-en davantage sur les étapes préliminaires au lancement d'une étude clinique.

L'étude sur l'IVCC en est actuellement à la première phase et elle vise à déterminer si des anomalies veineuses sont spécifiques à la SP et, si oui, à quelle forme de SP. Si les études actuelles montrent que l'IVCC est une affection vérifiable scientifiquement et qu'elle est associée à la SP, l'étude des interventions liées à l'IVCC donnerait rapidement lieu à des essais cliniques.

Qu'est-ce qu'un protocole?

Tout essai clinique est basé sur un ensemble de règles ou un plan d'action appelé protocole. Celui-ci comporte une description du déroulement de l'étude, des méthodes utilisées et des personnes admissibles ainsi que les raisons pour lesquelles chaque volet de l'étude est nécessaire. Tous les protocoles d'études canadiennes sont basés sur les bonnes pratiques cliniques. Une bonne pratique clinique (BPC) est une norme de qualité éthique et scientifique internationale s'appliquant à la conception, à la réalisation, à la surveillance et à la vérification d'essais auxquels participent des sujets humains ainsi qu'à l'enregistrement, à l'analyse et à la présentation des données relatives à ces essais. Le respect d'une telle norme garantit au public la fiabilité et l'exactitude des données et des résultats présentés ainsi que la protection des droits, de l'intégrité et de l'identité des sujets. Avant de pouvoir appliquer un protocole, celui-ci doit avoir été approuvé par Santé Canada (organisme national de réglementation) et un comité d'éthique indépendant.

Qu'est-ce qu'un témoin ou un groupe témoin?


Les témoins sont des personnes qui reçoivent un traitement courant ou un placebo durant un essai clinique, aux fins de comparaison avec les personnes qui reçoivent le traitement expérimental. Ces deux types de groupes (groupe témoin et groupe traité) participent aux phases II et III des essais cliniques. L'intégration d'un groupe témoin à un essai clinique fait partie des critères de base de la médecine factuelle. Dans le cas de l'IVCC, le groupe témoin devrait être soumis à une intervention factice.

Qu'est-ce qu'un placebo?


Un placebo est une substance (pilule, liquide ou poudre) « inerte », c'est-à-dire sans aucun ingrédient actif. Durant les phases II et III d'une étude, les effets du traitement expérimental sont comparés à ceux du placebo afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement à l'essai.

Qu'est-ce qu'une intervention factice?


Une intervention factice est une intervention placebo. Des participants à un essai peuvent recevoir des injections d'un produit inactif ou être soumis à une intervention chirurgicale ou toute autre procédure médicale factice, aux fins de comparaison avec les participants qui reçoivent le traitement expérimental. Par exemple, une intervention factice a été pratiquée lors d'une étude sur les maladies coronariennes et l'angine. La plupart des gens qui ont subi cette intervention ont déclaré que leur douleur avait disparu, même si leur fonction cardiaque continuait de se détériorer selon toutes les mesures objectives. Lors d'éventuels essais cliniques sur l'IVCC, l'intervention factice pourrait consister en l'introduction d'une sonde dépourvue d'un ballonnet ou d'une endoprothèse, de sorte que le patient ne saurait pas s'il a ou non subi le traitement à l'étude.

Qu'est-ce que l'effet placebo?

L'effet placebo est un effet réel, mesurable et reconnu scientifiquement. Des changements quantifiables sont observés dans le cerveau des gens qui prennent un placebo en croyant ou en espérant qu'il sera efficace. Cet effet est le plus marqué en présence de symptômes qui comportent une composante subjective, comme la douleur, mais il peut aussi agir sur les fonctions physiques. L'effet placebo est bien documenté dans le cas de nombreuses affections. Par exemple, une étude novatrice sur la maladie de Parkinson a révélé une augmentation de la libération de dopamine (neurotransmetteur dont la quantité est réduite chez les personnes atteintes de cette maladie) parmi les patients qui recevaient un placebo. D'après certaines études menées sur la SP, 70 % des personnes auxquelles on avait administré un placebo lors d'une récente aggravation de leurs symptômes ont vu leur état s'améliorer, du moins temporairement. C'est pourquoi le traitement d'une poussée naissante ne peut être jugé efficace que si l'amélioration est maintenue durant une longue période chez une proportion significativement plus élevée que 70 % des personnes traitées (Kalb, Rosalind C. Multiple Sclerosis: The questions you have, the answers you need. Demos, New York: 2008. Herndon, Robert. "How Multiple Sclerosis Treatments are Developed.). Les injections, les perfusions et les interventions chirurgicales produisent un effet placebo plus puissant que les pilules. Si l'effet placebo se dissipe généralement assez rapidement, il peut parfois persister durant plusieurs mois, voire toute une année. Il peut donc être long, dans certaines études, de distinguer l'effet placebo d'un véritable bienfait.
Afin de ne pas empêcher les participants à un essai d'avoir accès à un traitement efficace, de nombreux protocoles d'étude prévoient maintenant une comparaison entre le traitement expérimental et un traitement homologué pour l'affection ciblée. Cette méthode s'avère également utile lorsqu'un grand nombre de personnes atteintes de la maladie en question prend un médicament approuvé. Quel lien peut-on faire entre l'effet placebo et l'intervention proposée contre l'IVCC? D'abord, la durée et la nature des bienfaits rapportés par de nombreuses personnes correspondent à celles de l'effet placebo. Cela ne veut pas dire que l'amélioration observée est entièrement attribuable à l'effet placebo, mais plutôt qu'il ne faut pas négliger cette possibilité. Pour qu'un traitement soit considéré comme scientifiquement valable, il doit faire l'objet d'un essai comparatif avec placebo, de sorte que l'effet de ce dernier soit écarté. Tous les médicaments existants contre la SP (y compris les médicaments employés pour traiter les symptômes de cette maladie) ont été soumis à des études rigoureuses afin d'assurer un bon équilibre innocuité-efficacité dans le traitement de la SP. Il convient ici de faire remarquer que les démarches menant à l'approbation d'un médicament, à partir de la recherche fondamentale, peuvent prendre environ 20 ans au Canada.

Les difficultés inhérentes aux études sur la SP

Il importe de souligner que la sclérose en plaques est une maladie particulièrement difficile à étudier. En effet, comment savoir si l'amélioration observée chez un participant à un essai est imputable à une rémission spontanée, comme on en voit souvent dans le cas de la forme cyclique (poussées-rémissions) de la maladie, ou aux bienfaits du traitement expérimental? Il faut donc prendre le temps nécessaire pour sonder les changements dans la fréquence et la gravité des poussées - cette mesure statistique doit être basée sur un grand nombre de personnes et sur une longue période de temps.

Que signifie l'expression « médecine factuelle »?

L'expression « médecine factuelle » est largement utilisée dans le domaine de la santé et des soins. Cette médecine vise le recours aux meilleures données probantes fournies par des méthodes scientifiques dans la prise de décisions cliniques. Il s'agit d'utiliser de manière consciencieuse, explicite et judicieuse les meilleures données probantes de la recherche scientifique et médicale pour décider des soins à prodiguer à des patients individuels (Haynes et Haines, 1996). Cette méthode systématique prend en considération les données scientifiques, l'expérience du ou des professionnels de la santé traitants ainsi que les choix et le point de vue du patient.